利用治疗前后数据的 AI 替代指标估计处理效应

该 arXiv 论文提出一种利用 AI 预测作为替代指标的因果效应估计框架。对每位受试者，分别在治疗前后进行测量，将预训练 AI 模型应用于这两次测量并比较其预测结果，从而在临床结局从未被直接观测的情况下估计治疗组平均处理效应。当假设不成立时，使用 prediction-powered inference 借助少量真实临床结局纠正偏差。合成数据与真实 cardio-oncology 实验验证了该方法的有效性和准确性。

传统上依赖生物标志物等替代结局，但这类指标可能缺失或难以识别。该工作把预训练 AI 模型的预测本身当作替代指标，并给出可识别处理效应的假设条件，还引入少量真实结局进行偏差校正，从而在长周期、高成本临床结局难以获取时提供一条可用的估计路径。

核心是“同体前后对比”：同一受试者治疗前后的高维廉价测量经同一预训练模型映射为结局预测，两者之差构成处理效应的代理信号。论文刻画了该对比能识别治疗组平均处理效应的技术假设，并在假设不成立时用 prediction-powered inference 以少量已观测临床结局估计并修正预测偏差，从而保持统计推断有效。

对医疗 AI 与临床研究产品而言，这意味着评估流程可减少对昂贵或长随访终点的依赖，把已有预测模型接入试验设计与疗效监测环节；研发上需保证前后测量的一致性、模型版本稳定性，并预留少量真实结局用于校准，否则估计可能产生系统性偏差。

• 将预训练临床预测模型封装为“AI 替代终点”服务，接入药企或医院的试验数据管道，按治疗前后配对测量输出效应估计。
• 开发配套的偏差校正模块，用少量真实临床结局自动完成 prediction-powered inference，并对估计结果给出置信区间。
• 在 cardio-oncology 等已验证场景构建标准化前后测量模板与数据质控工具，降低跨机构复现门槛。

• 该框架在 cardio-oncology 之外的适应症上是否同样有效尚未确认。
• 论文所述技术假设在真实临床数据中通常是否可被验证或满足，证据未说明。
• 预训练模型在治疗前后测量上的预测误差如何随时间和人群分布变化，尚不清楚。
• 该方法相较传统替代终点方法在样本量和成本上的具体节省幅度未有数据支撑。